Los tratamientos génicos

Tratamientos génicos:

Se pueden realizar de 3 maneras:

Ex vivo, cuando la corrección del defecto genético se realiza en el laboratorio en las células extraídas del paciente que posteriormente son reintegradas al organismo

In situ, cuando la modificación genética de las células del paciente se realiza introduciendo el ADN (los genes terapéuticos) directamente en el propio órgano defectuoso del individuo

In vivo, cuando se hace llegar en vectores adecuados los genes terapéuticos a las células defectuosas a corregir a través del torrente circulatorio

La terapia génica utiliza varias técnicas de transmisión:

por inserción génica, mediante la cual se introduce en las células una nueva versión normal del gen defectuoso sin modificar éste. Ya sea por método físicos, métodos
químicos o vectores virales.
por modificación génica, en este caso el gen defectuoso es normalizado por mutagénesis dirigida;
por cirugía génica, sustituyendo el gen defectuoso por su versión normal.



algunos ejemplos son:

I. ENFERMEDADES HEREDITARIAS
Enfermedad	Gen suministrado	Tejido diana	Vector
Enfisema pulmonar	a-1-antitripsina	Tracto respiratorio	Liposomas
Fibrosis quística	CFTR	Tracto respiratorio	Adenovirus AAV Liposomas
Hipercolesterolemia familiar	Receptor LMW de lipoproteínas	Hepatocitos	Retrovirus
Inmunodeficiencia combinada severa (SCID) (“niños burbuja”)	Adenosina desaminasa	Linfocitos Células progenitoras hematopoiéticas	Retrovirus
II. ENFERMEDADES ADQUIRIDAS
Enfermedad	Gen suministrado	Tejido diana	Vector
SIDA (infección por VIH)	Ribozimas ARN antisentido Anticuerpos	Linfocitos	Retrovirus
Restenosis (Arterias periféricas)	Factor tumoral de angiogénesis	Células endoteliales	Plásmidos
Cáncer	Genes supresores de tumores HTK-ganciclovir Factor de necrosis tumoral Interferón	Pulmón, hígado Cerebro TILs Melanoma	Retrovirus, Adenovirus Retrovirus Retrovirus Retrovirus

Fuentes: http://www.biotech.bioetica.org/clase5-8.htm
http://www.salud.bioetica.org/teragenicas.htm